العلاج الجيني يحمل الأمل للمصابين بفقر الدم المنجلي
إنه مرض مؤلم يتسبّب بتصلّب كريات الدم الحمراء وتشوّهها. وتقول المراكز الأمريكية لمكافحة الأمراض والسيطرة عليها(CDC)، إنّ الخلايا المنجلية تموت باكراً وغالباً ما تعلق في الأوعية الدموية الصغيرة، ما يحد من تدفق الدم الأمر الذي قد يؤدي إلى مشاكل صحية خطيرة في أنحاء الجسم. لكن في السنوات القليلة الماضية، غيّرت علاجات جينية جديدة حياة بعض المرضى. تُعرّفنا ماندي غيثر على مراهق من لويزيانا وجد أخيراً راحة من أعراض مرض فقر الدم المنجلي بعد حياة قضاها في الألم.
يُعتبر فقر الدم المنجلي من الأمراض المزمنة التي تلحق معاناة شديدة بالمصابين به، حيث يؤدي إلى تشوّه كريات الدم الحمراء وتصلبها بشكل يعرقل سريان الدم عبر الأوعية الدموية الدقيقة في الجسم.
وتشير البيانات الطبية إلى أن خلايا الدم المنجلية تتحطم بسرعة أكبر من نظيراتها الطبيعية، وغالباً ما تتجمع داخل الأوعية الضيقة، مما يعوق تدفق الدم بشكل طبيعي ويترتب عليه مضاعفات صحية متعددة قد تؤثر على مختلف أجزاء الجسم.
غير أن التطورات الحديثة في مجال العلاجات الجينية بدأت تفتح آفاقاً جديدة أمام المرضى الذين ظلوا يعانون من هذا المرض لسنوات طويلة. فقد نجحت هذه العلاجات المبتكرة في تحسين حالة عدد من المصابين بشكل ملحوظ، حيث تمكنت من تخفيف الأعراض المؤلمة التي كانت تسيطر على حياتهم اليومية.
ومن بين قصص النجاح تلك، قصة شاب من ولاية لويزيانا استعاد أمله بعد معاناة طويلة من الألم المستمر، وتمكن أخيراً من الحصول على الراحة التي طال انتظاره لها بفضل هذه الخيارات العلاجية الجديدة.
